La investigación del tratamiento con células CAR-T en el lupus sigue adelante y, como sabemos que es un tema del que todos estáis muy pendientes, hoy os traemos una nueva noticia:
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU (FDA) otorga la designación de vía rápida a la terapia con células CAR-T CABA-201 para el tratamiento del lupus eritematoso sistémico.
Más adelante os explicaremos las implicaciones que tiene la noticia.
¿Qué es CABA-201?
CABA-201 es el nombre que recibe un tratamiento con células CAR-T que es similar al que ya han usado investigadores alemanes en pacientes con lupus. Hace no mucho os comentamos los increíbles resultados de esta terapia a largo plazo, que se presentaron en el Congreso Europeo de Reumatología al que pudimos asistir el pasado mes de junio.
Dado el potencial que está demostrando esta terapia, son varios los laboratorios farmacéuticos interesados en desarrollar este tratamiento.
¿Cómo actúan las células CAR-T CABA-201?
El fundamento es exactamente el mismo que la terapia empleada en Alemania y cuyo objetivo es eliminar las células B gracias a la modificación genética de las células T del mismo paciente.
Si quieres conocer el proceso con todo lujo de detalles, te aconsejamos que leas el artículo que publicamos sobre esta terapia y para el cual contamos con la ayuda de los doctores Gerard Espinosa y Manel Juan, del Hospital Clinic.
La terapia con células CAR-T CABA-201, además del receptor de antígeno quimérico contra la proteína CD19 de las células B, tiene también la 4-1BB, una molécula estimuladora que potencia su capacidad de destruir las células B.
¿Por qué las CABA-201 han recibido la designación de vía rápida?
La designación de vía rápida se otorga a aquellos medicamentos que tienen el potencial de cubrir una necesidad no cubierta en el tratamiento de enfermedades graves, con la finalidad de acelerar el desarrollo de terapias que podrían significar un cambio radical en la manera de tratar determinadas enfermedades.
¿Qué pasa ahora?
Dados los buenos resultados que las CAR-T están dando en el estudio en Alemania, y la similitud de ambos tratamientos, el laboratorio que fabrica CABA-201 ha decidido probar sus células CAR-T en lupus.
Desconocemos todavía cuándo comenzará el ensayo clínico, pero sí sabemos que se espera incluir a 12 pacientes con LES: 6 de ellos con nefritis o inflamación en los riñones y otros 6 sin manifestaciones renales.
Los 12 pacientes serán tratados con las células CAR-T CABA-201 a una dosis inicial de 1 millón de células por kilogramo de peso corporal (igual que los pacientes de Alemania).
Al igual que con la otra terapia, los participantes serán sometidos previamente a un proceso de linfodepleción (reducción de linfocitos) con fludarabina y ciclofosfamida.
Las células CAR-T en España
La terapia con células CAR-T también está presente en España, aunque su indicación por el momento es sólo para tumores hematológicos pediátricos y adultos. En ninguna parte del mundo las CAR-T están aprobadas aún como tratamiento para el lupus.
Las células CAR-T no se pueden administrar en cualquier hospital, sino que tienen que pertenecer a la red de centros designados para el uso de medicamentos CAR-T. Dicha designación la concede el Ministerio de Sanidad en base a determinados criterios y estándares.
Puedes consultar el listado de centros en la web del Ministerio que te dejamos en las fuentes, pero te adelantamos que están distribuidos por todo el territorio español: Sevilla, Murcia, Madrid, Barcelona, Valencia, Cantabria, Málaga, Galicia, Córdoba, Islas Baleares, Asturias y Canarias.
En España, además, contamos con las CAR-T ARI-0001, desarrolladas por el Hospital Clínic para su utilización en pacientes mayores de 25 años con leucemia linfoblástica resistente a los tratamientos convencionales. Se trata del primer CAR-T desarrollado íntegramente en Europa que es aprobado por una agencia reguladora (Fte. Hosp Clinic Barcelona).
Puedes leer todo sobre la terapia CAR-T ARI-0001 en las fuentes.
El Hospital La Paz de Madrid también produce células CAR-T propias. De hecho, fue pionero en España en terapias CAR-T duales con niños con tumores hematológicos. Además de estas CAR-T duales, ha desarrollado y produce las CAR45RA-NKG2D, que se emplean en leucemias no B y tumores sólidos.
Como siempre, ¡seguiremos informando!
Artículos relacionados:
- Las células CAR-T como tratamiento para el lupus.
- La terapia con células CAR-T Anti-CD19 en el tratamiento del lupus eritematoso sistémico refractario: el estudio.
- Seguridad y eficacia a largo plazo del tratamiento con CAR-T.
- Más noticias, aquí: https://lupusmadrid.org/noticias/.
Fuentes:
- Lupus News Today: FDA grants fast track status to CAR T-cell therapy CABA-201 for lupus (inglés).
- FDA: Fast Track, Breakthrough Therapy, Accelerated Approval, Priority Review (inglés).
- Hospital Clinic de Barcelona: La AEMPS autoriza el CAR-T ARI-0001 del Hospital Clínic para pacientes con leucemia linfoblástica aguda.
- Ministerio de Sanidad de España: Plan de abordaje de las terapias avanzadas en el Sistema Nacional de Salud: medicamentos CAR (consultado el 24 de junio de 2023).
- Web de la Comunidad de Madrid: El Hospital La Paz pionero en España en terapias CAR-T duales con niños con tumores hematológicos.
Licenciada en Economía y autora del blog Tu Lupus Es Mi Lupus.
EUPATI fellow.
Community manager en Lupus Europe, AMELyA Lupus Madrid, ACOLU Lupus Córdoba y SAF España.
Redactora web en AMELyA Lupus Madrid y en SAF España.
