¡Así es! Por primera vez en el mundo, tres niños con enfermedades autoinmunes han recibido tratamiento con la innovadora terapia CAR-T, de la que os hemos hablado ya en multitud de ocasiones en esta web.
Este estudio ha sido llevado a cabo en el Hospital Bambino Gesù de Roma y sus resultados han sido presentados recientemente en el Congreso Europeo de Reumatología Pediátrica en Rotterdam. Posteriormente, se han discutido en Padua, como parte de un proyecto de desarrollo de terapia génica a nivel nacional.
Características de los pacientes que se sometieron al tratamiento:
Los 3 primeros niños con enfermedades autoinmunes que han recibido el tratamiento con células CAR-T han sido:
- Una niña italiana de 17 años con lupus eritematoso sistémico (LES).
- Un niño ucraniano de 12 años diagnosticado con dermatomiositis.
- Una niña italiana de 18 años con LES.
Es significativo que los tres pacientes presentaban formas graves de su enfermedad, sin respuesta previa a los tratamientos utilizados. Uno de ellos, la paciente de 18 años con LES, incluso había permanecido 6 meses ingresada en el hospital debido a altas necesidades de oxigenoterapia, con estancia en cuidados intensivos en múltiples ocasiones.
Los resultados de estudio:
De manera similar a lo acontecido en adultos:
- Los tres pacientes tratados experimentaron beneficios clínicos significativos y sostenidos a lo largo del tiempo.
- La remisión de sus enfermedades se mantuvo varios meses después del tratamiento con células CAR-T, con suspendido del uso de medicamentos inmunosupresores en todos ellos.
¿Cuál es el siguiente paso?
Según el Dr. Fabrizio De Benedetti, jefe del área de investigación de inmunología, reumatología e infecciones del Hospital Infantil Bambino Gesù, «los resultados obtenidos con las células CAR-T nos alientan a seguir en la dirección de un ensayo clínico que podría incluir a un mayor número de pacientes pediátricos que sufren diversas enfermedades autoinmunes, en las cuales los linfocitos B desempeñan un papel fundamental en su desarrollo».
Por lo tanto, ¡estaremos pendientes a nuevos ensayos clínicos con CAR-T! Esta vez, en población pediátrica.
Y, como siempre decimos cuando hablamos sobre células CAR-T:
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Fuentes:
- Breaking Latests News: “For the first time three children with autoimmune diseases treated with Car T therapy”.
- Hospital Bambino Gesù de Roma: “Car T: trattati i primi tre pazienti con malattia autoimmune”.
Licenciada en Economía y autora del blog Tu Lupus Es Mi Lupus.
EUPATI fellow.
Community manager en Lupus Europe, AMELyA Lupus Madrid, ACOLU Lupus Córdoba y SAF España.
Redactora web en AMELyA Lupus Madrid y en SAF España.
El Dr. Andrés González es especialista en medicina interna, con especial interés en lupus. Además, es miembro del Grupo de Trabajo de Enfermedades Autoinmunes Sistémicas (GEAS) de la Sociedad Española de Medicina Interna (SEMI).
